近日，北京大学第三医院神经内科樊东升教授在国际神经病学领域权威杂志《柳叶刀·神经病学》（The Lancet Neurology）上受邀发表题为《ALS的创新试验设计：保持效率和精度的平衡》（“Innovative trial designs in amyotrophic lateral sclerosis: balancing efficiency and precision”）的述评，分享了关于肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，即ALS）临床试验设计的最新观点。

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ALS是一种罕见且致命的神经退行性疾病，其临床和遗传异质性高，缺乏合适的终点和预后生物标志物，给临床研究带来了巨大挑战。近年来，ALS临床试验平台（如MND-SMART和HEALEY ALS平台）通过共享安慰剂对照组和适应性设计，旨在提高试验效率，但如何在效率与精准性之间取得平衡仍是挑战。

樊东升在述评中指出，平台试验的宽泛纳入标准加速了试验进程，但也增加了筛选出潜在受益人群的难度。此外，生物标志物的纳入对ALS临床研究极为重要，基于生物标志物进行人群筛选有助于精准识别治疗的受益人群。通过基于药物机制和靶点识别目标人群，结合多维和多组学的生物标志物，有望平衡平台试验的效率与精准性。同时，利用患者来源的诱导多能干细胞模型，可以弥补动物研究在预测药物疗效方面的局限性，从而提高ALS临床试验的成功率。

经过20余年的深耕发展，北京大学第三医院已成为国内领先、在国际有影响力的ALS诊疗中心。樊东升的述评为ALS临床试验设计提供了新的思路和方向，标志着樊东升的研究在该领域得到国际同行的高度认可，进一步提升了北京大学第三医院在国际神经内科领域的影响力。